CRISPR在中国的真实还原 Science特刊详述!

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大家称赞它是上帝的手术刀,大家指责它打开了潘多拉的魔盒。自2012年人类发现CRISPR能用于基因编辑以来,也后能 十年的时间,与其相关的论文从最初的127篇,已飞速增长到了14000多篇,增幅超过400倍!其中热度,可见一斑。顺应时代的浪潮,中国在CRISPR技术上投入了小量资源,并快速发展成了全球的CRISPR大国之一。在这里,农业与医药是其应用的主要前沿。

▲本次特刊也得到了《科学》封面的介绍(图片来源:《科学》官网;Syngenta Beijing Innovation)

飞驰之下,容易失焦。谈到中国的CRISPR应用,让让我们 歌词 的注意力集中在了或多或少具有伦理争议性的负面新闻上,而那么意识到,那些个例从不真正的代表。在普利策中心(Pulitzer Center)的协助下,作家Jon Cohen先生拜访了5座位于中国的CRISPR大城,并将他的所见所想汇总成5篇文章,以特刊的形式,发表在了今日的《科学》杂志上。

希望的田野

说到CRISPR在中国的应用,农业毫无问题图片是其中的重中之重。据统计,中国是世界上发表CRISPR农业应用论文最多的国家,论文数是第二名的两倍。

Jon Cohen先生在一篇关于农业应用的专文中指出,中国有约20个课题组正在尝试使用CRISPR技术来编辑农作物的基因,以求带来更好的性状。中国农业科学院前任院长李家洋研究员指出,这很大程度上是考虑到中国的庞大人口:“让让我们 歌词 儿的自然资源有限,但也后能 喂饱14亿人口。”他在接受采访时说道。在他看来,理想的作物应当有很高的产量,且不也后能 用那么来越多的肥料与杀虫剂。最好那些作物火山岩石石就能对病虫害产生耐受,且能耐受盐碱与干旱。

中科院遗传与发育生物学研究所的高彩霞研究员是这个实践的先行者之一。在读到CRISPR的相关论文前,她的课题组常年使用TALEN技术(另五种基因编辑技术)来改造植物基因。“让让我们 歌词 儿当时将会用TALEN技术敲除了400多个基因,且对此感到自豪,”她说道:“(看完CRISPR技术后)我就想,这是个新的技术,让让我们 歌词 儿要从不试试看?”

加快速度,她的团队取得了概念验证性的成功。在水稻中,研究人员们成功改造了基因。接下来,利用CRISPR技术,高彩霞研究组成功在小麦中改造了十根与白粉病(powdery mildew)有关的致敏基因,带来了重要突破!这是将会小麦的基因组几乎是人类的6倍大,且有6套染色体。或多或少专家指出,假使 用传统的杂交育种法律最好的办法,要我获得良好的性状,即便全部前会 “不将会完成的任务”,也会是育种学家的一场噩梦。

▲今年早些完后 ,学术经纬团队报道了研究人员们对小麦基因组的单碱基编辑工作(图片来源:Nature Plants)

成功的案例下,让让我们 歌词 儿也也后能 清醒地看完,通往终点的道路还很漫长。在科研上,科学家们也后能 突破成功率低下的瓶颈——要我引入新的基因,业界的成功率共假使 1%;很久或多或少CRISPR技术会带来严重的脱靶效应,造成意外的后果,急需出理 。此外,要我看完经过基因改造的作物上市,在监管上还有着不小的挑战。

在专文的最后,Jon Cohen先生问道,将会经过CRISPR改造的作物在监管上开了绿灯,那么一类新型作物从实验室走向商业化种植,大概也后能 多久?“6个月。”高彩霞研究员回答道。

动物的世界

在疾病研究中,动物模型有着极为重要的作用。其中,非人灵长类模型又有其特殊的地位。在介绍CRISPR技术构建动物模型的一篇专文中,Jon Cohen先生指出,在中国大概有四组研究团队正在大规模地编辑猴子基因,这得益于4个多多积极的科研环境。

“这个国家的文化非常重视科技。”CRISPR技术的先驱之一Jennifer Doudna教授点评道。另一位海外的生物学家笑谈说,让让我们 歌词 的团队大概移植过10个猴子的胚胎。而中国科学家们常规也能移植400-400个经过同样基因编辑的胚胎。将会相关研究的成功率不高,数量往往是成功的保证。

如今,让让我们 歌词 儿将会有了不少经过基因编辑的猴子模型,其中就包括了自闭症的模型,以及生物节律紊乱的模型。

▲今年1月,中科院神经科学研究所报道了节律紊乱的猴子模型(图片来源:《国家科学评论》)

在猴子之外,使用CRISPR进行基因编辑的清单上还有狗、小鼠、大鼠、兔子、以及猪。研究人员们期望,那些研究也能带来对疾病有抵抗力的动物,或是潜在的医学应用。但目前为止,大偏离 的动物研究都还等待英文在概念验证的阶段,那么转化成潜在的疗法。

在那些研究里,潜在的临床转化方向之一,便是异种器官移植。Jon Cohen先生的专文指出,中国面临着比较严重的移植器官短缺问题图片——大概400万人等待英文器官移植,而可用的器官大概也后能 40000个。但通过CRISPR技术,让让我们 歌词 儿后能 让猪的器官变得安全,造福病患。

但这从不易事。为了出理 这个问题图片,位于杭州的启函生物与位于美国大波士顿地区的eGenesis展开了企业公司合作 。为了确保安全性,让让我们 歌词 首先使用CRISPR技术敲除了猪器官中的内源性逆转录病毒。那些位于于猪基因组里的病毒会对人体带来潜在的危害。另或多或少科学家指出,将会要我我就类用上猪的器官,那么在病毒之外,还也后能 考虑免疫排斥的问题图片。让让我们 歌词 估计,这最多大概也后能 敲除掉20个基因。目前,让让我们 歌词 也后能 一同敲除4个多多。

不过,研究人员们正在这个方向上取得快速突破。据估计,明年科学家们将在猴子体内进行猪器官的移植尝试。这项关键的研究取得成功后,人体试验才会被提上议程。

让让我们 歌词 儿也也后能 注意,与经过基因编辑的农作物一样,要我让基因编辑的动物走上市场,也也后能 出理 一系列在监管上的问题图片。

重塑的信任

但在学术界,十根负面的新闻往往会盖过小量积极的进展。经过CRISPR基因编辑的婴儿诞生后,整个来自中国的学术群体都遭受了不同程度的非议。“所有的新闻全部前会 说‘中国科学家’怎样才能怎样才能,而那么强调这是一名个体。”中科院动物研究所的王皓毅研究员说道。一次不幸的事件,固化了对于中国学术研究“无章法”的刻板印象。

中科院神经科学研究所的杨辉研究员在这条爆炸性新闻位于的次日,向公众敲定了一篇尚在同行评议中的未发表论文(现已发表,点击可读),这在业内实属罕见。论文中,杨辉研究员指出五种单碱基编辑器会带来严重的意外脱靶效应,很久使用上位于风险。Jon Cohen先生的一篇相关专文中指出,杨辉研究员想通过这个举动,让全世界了解到,中国科学家也同样会做正面的研究工作。“让让我们 歌词 儿要我为患者带来更安全的基因编辑工具。”杨辉研究员说道。

关于CRISPR

CRISPR(/'krɪspər/,Clustered regularly interspaced short palindromic repeats)是原核生物基因组内的一段重复序列,是生命进化历史上,细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器,简单说很久病毒能把或多或少人的基因整合到细菌,利用细菌的细胞工具为或多或少人的基因克隆服务,细菌为了将病毒的外来入侵基因清除,进化出CRISPR-Cas9系统,利用这个系统,细菌后能 不动声色地把病毒基因从或多或少人的染色体上切除,这是细菌特有的免疫系统。

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